Hur kan man bota genetiska sjukdomar
Möjligheter samt komplikationer tillsammans genteknik
Forskningen inom genteknikområdet går snabbt. Men allt är ej positivt. Behandling med genterapi av enstaka ärftlig immundefektsjukdom ledde mot leukemi inom tre fall.
Ett exempel vid framgångsrik genterapi är för att man förefaller ha botat 9 från 14 patienter med enstaka svår (vanligen dödlig redan i spädbarnsåldern) ärftlig könsbunden immundefektsjukdom. dem första patienterna behandlades nära ett vårdinrättning i Paris och resultaten publicerades inom tidskriften Science år enstaka patient äger varit frisk i mer än fem år, medan uppföljningstiden vid de övriga är mindre. Men tre av barnen drabbades av leukemi.
Många sjukdomar botas
Med hjälp av stamcellstransplantationer kan vissa cancerformer samt metabola sjukdomar botas samt hjärtinfarkter läkas. Vid flera hematologiska sjukdomar är blodstamcellstransplantation en rutinmetod och vissa leukemier vilket tidigare ständigt ledde mot döden är kapabel nu botas. Det berättade Gösta Gahrton, professor inom medicin nära Karolinska institutet, vid gårdagens konferens inom Stockholm vid temat Åldrandets genetik.
Intensiv forskning
Förhoppningarna är stora på för att gentekniken bör bota sjukdomar och ge människan en långt liv. Men fort
Genterapi kan ha potential att fixa eller ersätta genetiska mutationer, som är förändringar i ditt DNA som påverkar hur din kropp fungerar.
Läkare använder genterapi, även kallad &#;genredigering&#; för att direkt ändra dina gener.
Detta tillvägagångssätt kan hjälpa till att behandla sjukdomar orsakade av en enda mutation, såsom beta-talassemi eller spinal muskelatrofi (SMA). Genredigering kan också hjälpa till att behandla vissa cancerformer.
Genredigeringsverktyg som CRISPR-Cas9 är mycket nya och förändras snabbt. Forskare fortsätter att studera sin fulla potential tillsammans med eventuella risker de kan utgöra.
Här är vad experter hittills vet om genterapi.
Hur fungerar det?
Gener är små segment av DNA som instruerar dina celler att göra vissa proteiner när specifika villkor är uppfyllda.
Muterade gener, å andra sidan, kan få dina celler att göra för mycket eller för lite av det nödvändiga proteinet. Även små förändringar kan ha en dominoeffekt över hela kroppen &#; precis som små förändringar i datorkod kan påverka ett helt program.
Genterapi kan förbi:
- ersätta en saknad eller ”trasig” gen med en arbetskopia
- stänga av felaktiga gener
- lägga till gener
Så fungerar genterapi
Att utveckla säkra och effektiva genterapier och få dem godkända för klinisk användning tar lång tid. Inom EU har 17 genterapier ur den första kategorin godkänts och en ur den andra.
Forskare har främst fokuserat på att utveckla genterapier för monogena sjukdomar som orsakas av mutationer i en enda gen och för olika typer av blodcancer. De genterapier som utvecklas för att behandla cancer är främst så kallade CAR-T-cellterapier &#x; som både är en form av genterapi och immunterapi.
En ny gen förs in i patientens celler
Vid den hittills vanligaste formen av genterapi förs en ny terapeutisk gen in i ett urval av patientens celler (målceller). Inne i cellen kompenserar den nya genen för en muterad gen som orsakar sjukdom.
Den nya genen förs ofta in ex vivo, det vill säga utanför kroppen . Det innebär att målcellerna isoleras från patienten och den terapeutiska genen förs in i cellerna när de till exempel är i en petriskål i ett laboratorium. Sedan försökas cellerna upp oc